Maksimalne cijene lijeka u KM (bez PDV-a)
| Režim izdavanja | Oblik | Cijena |
|---|---|---|
| ZU* | Zolgensma 2 × 1013 vektorskih genoma/ml otopina za infuziju, 1 bočica s 5,5 ml otopine i 10 bočica s 8,3 ml otopine | BiH – n/a Hrvatska – 1.922.151,73 EUR |
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
- Onasemnogen abeparvovek je lijek za gensku terapiju koji eksprimira ljudski protein survival motor neuron (SMN). Riječ je o vektoru koji se temelji na nereplicirajućem rekombinantnom adenoasociranom virusu serotipa 9 (AAV9), koji sadrži cDNK ljudskog SMN gena pod kontrolom promotora koji se sastoji od citomegalovirusnog pojačivača i hibrida pilećeg beta-aktina.
- Onasemnogen abeparvovek se proizvodi u ljudskim embrijskim stanicama bubrega tehnologijom rekombinantnog DNK.
- Jedan ml sadrži onasemnogen abeparvovek s nazivnom koncentracijom od 2 × 1013 vektorskih genoma (vg)/ml. Bočice će sadržavati volumen koji se može ekstrahirati ne manji od 5,5 ml ili 8,3 ml. Ukupni broj bočica i kombinacija volumena punjenja u jednom gotovom pakiranju bit će prilagođeni kako bi zadovoljili potrebe doziranja za pojedinačne bolesnike ovisno o njihovoj tjelesnoj težini (vidjeti dijelove 4.2 i 6.5).
- Pomoćna tvar s poznatim učinkom
- Ovaj lijek sadrži 0,2 mmol natrija po ml (vidjeti dio 4.4).
- Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
FARMACEUTSKI OBLIK
- Otopina za infuziju.
- Nakon odmrzavanja, otopina je bistra do blago neprozirna, bezbojna do blago bijela
KLINIČKI PODACI
Terapijske indikacije
- Zolgensma je indicirana u liječenju:
- bolesnika sa 5q spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) s bialelnom mutacijom gena SMN1 i s kliničkom dijagnozom SMA tipa 1, ili bolesnika sa 5q SMA s bialelnom mutacijom gena SMN1 i do 3 kopije gena SMN2.