Maksimalne cijene lijeka u KM (bez PDV-a)
| Režim izdavanja | Oblik | Cijena |
|---|---|---|
| ZU* | CEREZYME , 400 jedinica, 1 bočica sa praškom za koncentrat za rastvor za infuziju, u kutiji | 2389.31 KM |
ZU – Lijek se primjenjuje u zdravstvenoj ustanovi
Cerezyme je biološki lijek koji sadrži aktivni rekombinantni enzim imiglucerazu, proizvođača Sanofi Genzyme. To je dugotrajna enzimska nadomjesna terapija (ERT) koja se koristi za liječenje odraslih i pedijatrijskih pacijenata s Gaucherovom bolešću tipa 1 ili tipa 3.
Primarne medicinske indikacije
Cerezyme je indiciran isključivo za manifestacije Gaucherove bolesti koje nisu zahvaćene središnjim živčanim sustavom (ne-CNS) / sustavnim manifestacijama. Pomaže u ispravljanju i upravljanju sljedećim kliničkim simptomima:
- Hematološki problemi: Liječi tešku anemiju (nizak broj crvenih krvnih stanica) i trombocitopeniju (nizak broj trombocita).
- Organomegalija: Smanjuje abnormalno povećan volumen slezene (splenomegalija) i jetre (hepatomegalija).
- Bolest kostiju: Ublažava jake bolove u kostima, smanjuje učestalost koštanih kriza i sprječava gubitak mineralne gustoće kostiju.
Mehanizam djelovanja
Pacijenti s Gaucherovom bolešću pate od genetskog nedostatka lizosomskog enzima kisele β-glukozidaze. Bez ovog enzima, masna tvar nazvana glukozilceramid destruktivno se nakuplja u organima i kostima. Imigluceraza djeluje kao umjetna replika ovog nedostajućeg enzima, aktivno razgrađujući nakupljene molekule masti i zaustavljajući oštećenje stanica.
Primjena i doziranje
- Put primjene: Primjenjuje se isključivo intravenskom (IV) infuzijom.
- Trajanje: Svaka infuzija obično traje 1 do 2 sata.
- Učestalost i doza: Individualizira se na temelju težine bolesti pacijenta. Tipična preporučena klinička doza kreće se od 2,5 jedinica/kg tri puta tjedno do 60 jedinica/kg jednom svaka dva tjedna.
- Oblik: Isporučuje se kao liofilizirani prašak koji sadrži 400 jedinica imigluceraze u bočici za jednokratnu upotrebu, koju zdravstveni djelatnici moraju rekonstituirati i razrijediti sterilnom otopinom soli prije upotrebe.
Kritične nuspojave i upozorenja
- Upozorenje u okviru za preosjetljivost: Cerezyme nosi istaknuto upozorenje za teške alergijske reakcije i anafilaksiju. Simptomi poput osipa, oticanja lica ili grla, naglog pada krvnog tlaka i poteškoća s disanjem zahtijevaju hitnu medicinsku intervenciju. Pacijenti koji razviju IgG antitijela protiv lijeka suočavaju se s većim rizikom od ovih reakcija.
- Reakcije povezane s infuzijom (IARs): Pacijenti obično prijavljuju lokalizirano peckanje, svrbež ili nelagodu na mjestu injekcije, uz zimicu, umor ili crvenilo. Medicinski timovi često usporavaju brzinu infuzije ili premedikiraju pojedince antihistaminicima ili kortikosteroidima kako bi se liječili ovi događaji.
- Uobičajene nuspojave: Sistemske reakcije uključuju glavobolju, vrtoglavicu, bolove u leđima, mučninu, povraćanje i vrućicu.
- Upozorenje na plućnu hipertenziju: Pacijenti s anamnezom osnovnih problema s disanjem ili plućne hipertenzije zahtijevaju pojačano kliničko praćenje i precizno praćenje doze.