Maksimalne cijene lijeka u KM (bez PDV-a)
| Režim izdavanja | Oblik | Cijena |
|---|---|---|
| Rp* | Zavesca 100 mg kapsule, 84 kapsule u blisteru | Hrvatska – 3785.04 EUR |
Rp* – Lijek se izdaje uz ljekarski recept
Zavesca je lijek koji sadrži djelatnu tvar miglustat. Pripada skupini lijekova poznatih kao inhibitori glukozilceramid-sintaze i djeluje putem terapije smanjenja supstrata. Umjesto nadomještanja enzima koji nedostaje, smanjuje tjelesnu proizvodnju određenih masnih tvari (glikosfingolipida) kako se one ne bi nakupljale do štetnih razina.
Glavne kliničke indikacije
Zavesca ima status lijeka za rijetke bolesti (tzv. orphan lijek) i prvenstveno je indicirana za dva rijetka, nasljedna lizosomska poremećaja pohrane:
- Gaucherova bolest tipa 1: Koristi se kao oralna monoterapija za liječenje odraslih bolesnika s blagim do umjerenim oblicima bolesti. Posebno je namijenjena bolesnicima za koje standardna nadomjesna enzimska terapija (ERT) nije prikladna opcija (npr. zbog alergije, nemogućnosti uspostave venskog pristupa ili preosjetljivosti).
- Niemann-Pickova bolest tipa C (NPC): Koristi se za liječenje progresivnih neuroloških simptoma (poput gubitka koordinacije, poteškoća s gutanjem, problema s govorom ili problema s pokretima očiju) kod odraslih i pedijatrijskih bolesnika.
Česte nuspojave i njihovo ublažavanje
Budući da miglustat uz svoju primarnu metu inhibira i probavne enzime (crijevne disaharidaze), vrlo su česte gastrointestinalne nuspojave.
- Proljev i gubitak tjelesne težine: Javljaju se kod velike većine bolesnika, osobito tijekom prvih nekoliko tjedana liječenja. Liječnici često preporučuju prehranu s niskim udjelom šećera i ugljikohidrata (smanjenje unosa saharoze, laktoze i maltoze) ili druge strategije upravljanja simptomima, prema savjetu zdravstvenog djelatnika, kako bi se poboljšala gastrointestinalna podnošljivost.
- Tremor: Pojava ili pogoršanje drhtanja, osobito u rukama.
- Ostale nuspojave: Nadutost, bol u trbuhu, mučnina, vrtoglavica, glavobolja i smanjen broj krvnih pločica (trombocitopenija).
Napomene o primjeni
Liječenje uvijek moraju započeti i pod strogim nadzorom pratiti specijalisti s iskustvom u liječenju Gaucherove bolesti ili NPC-a. Doziranje i raspored primjene određuje liječnik koji provodi liječenje, uzimajući u obzir čimbenike specifične za pojedinog bolesnika, bubrežnu funkciju i podnošljivost.