Ovo je vjerovatno najskuplji lijek na svijetu

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec, dostupan u nekim zemljama EU) je možda najskuplji lijek na svijetu, a po dozi košta oko 3,5 milijuna dolara.

Hemgenix je genska terapija za liječenje hemofilije B, koja je rijetka genetska bolest koja uzrokuje oslabljeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju spontane i ponovljene epizode krvarenja koje je teško zaustaviti.

Hemofilija B je obično češća kod muškaraca nego kod žena, i dok je točan broj teško pronaći, procjene pokazuju da gotovo 8000 muškaraca u Americi pati od te bolesti cijeli život.

Glavni lijek koji se trenutačno koristi za liječenje hemofilije B daje pacijentima prijeko potreban faktor zgrušavanja, ali njegovi doživotni troškovi liječenja su visoki. Kod onih s teškim simptomima potreban je rutinski i skupi režim liječenja, čija učinkovitost s vremenom može početi slabiti.

Danas istraživači procjenjuju da je trošak za svakog pacijenta sa hemofilijom B izuzetno visok.

Hemgenix je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji na kraju ispadne po nižoj cijeni. Proizvod se prenosi u tijelo putem vektora baziranog na virusima, koji je projektiran za isporuku DNK ciljnim stanicama u jetri. Tu genetsku informaciju zatim repliciraju stanice, šireći upute za protein zgrušavanja, poznat kao faktor IX.

Nakon primanja genske terapije, stopa po kojoj su pacijenti razvijali nekontrolirana krvarenja pala je za više od 50 posto u usporedbi s osnovnom stopom.

Nuspojave su uključivale glavobolje, simptome slične gripi i povišenje enzima u jetri, a sve bi to liječnici trebali pažljivo pratiti.

“Genska terapija za hemofiliju je na pomolu već više od dva desetljeća. Unatoč napretku u liječenju hemofilije, prevencija i liječenje epizoda krvarenja može nepovoljno utjecati na kvalitetu života pojedinaca”, kaže Peter Marks, direktor FDA-e. Centar za procjenu i istraživanje bioloških lijekova.

Za ozbiljne, ali rijetke poremećaje poput hemofilije B, FDA ima posebnu oznaku za poticanje medicinskih istraživanja. Hemgenix je, na primjer, klasificiran kao ‘orphan drug’ jer će liječiti samo mali broj pacijenata.

Troškovi za ovaj lijek su svakako golemi, ali za one koji bi mogli biti dovoljno sretni da imaju potporu osiguravajućeg društva ili dovoljno novaca, Hemgenix bi mogao uštedjeti milijune na medicinskim troškovima, poboljšavajući živote na nemjerljive načine.

Leave a Comment

Your email address will not be published. Required fields are marked *

Shares
Scroll to Top