Amiotrofična lateralna skleroza (ALS), također poznata kao Lou Gehrigova bolest, smrtonosna je bolest motoričkih neurona koja uzrokuje postupni gubitak kontrole nad mišićima.
Ne postoji lijek za ovu bolest, a trenutni tretmani usmjereni su na smanjenje simptoma i pružanje potporne njege. Izvještavajući 1. lipnja u časopisu Cell Stem Cell, istraživači iz Japana su u ranom kliničkom ispitivanju pokazali da je lijek protiv Parkinsonove bolesti ropinirol siguran za upotrebu kod pacijenata s ALS-om i da je u prosjeku odgodio progresiju bolesti za 27,9 tjedana.
Neki su pacijenti bolje reagirali na liječenje ropinirolom od drugih, a istraživači su mogli predvidjeti klinički odgovor in vitro koristeći motoričke neurone izvedene iz matičnih stanica pacijenta.
“ALS je vrlo je teška bolest za liječenje”, kaže stariji autor i fiziolog Hideyuki Okano s Medicinskog fakulteta Sveučilišta Keio u Tokiju. “Prethodno smo identificirali ropinirol kao potencijalni lijek protiv ALS-a in vitro otkrićem lijeka iPSC, a ovim pokusom smo pokazali da je siguran za upotrebu kod pacijenata s ALS-om i da potencijalno ima neki terapeutski učinak, ali da bi potvrdili njegovu učinkovitost potrebno nam je više studija i sada planiramo ispitivanje faze 3 za blisku budućnost.”
Kako bi ispitali sigurnost i učinkovitost ropinirola kod pacijenata sa sporadičnim (tj. neobiteljskim) ALS-om, tim je angažirao 20 pacijenata koji su bili liječeni u Sveučilišnoj bolnici Keio u Japanu. Nijedan od pacijenata nije nosio gene predispozicije za bolest, a u prosjeku su s ALS-om živjeli 20 mjeseci.
Kako bi utvrdili je li lijek učinkovit u usporavanju progresije ALS-a, tim je pratio niz različitih mjera tijekom ispitivanja i 4 tjedna nakon završetka liječenja. To je uključivalo promjene u tjelesnoj aktivnosti koju su sami prijavili pacijenti i sposobnosti da samostalno jedu i piju, podatke o aktivnosti s nosivih uređaja i promjene u pokretljivosti, snazi mišića i funkciji pluća koje je izmjerio liječnik.
“Otkrili smo da je ropinirol siguran i podnošljiv za pacijente s ALS-om i pokazuje terapeutsko obećanje jer im pomaže u održavanju dnevne aktivnosti i mišićne snage”, kaže prvi autor Satoru Morimoto, neurolog na Medicinskom fakultetu Sveučilišta Keio u Tokiju.
Iz žurnala Cell Stem Cell