Maksimalne cijene lijeka u KM (bez PDV-a)
| Režim izdavanja | Oblik | Cijena |
|---|---|---|
| ZU* | Libmeldy 2 – 10 x 106 stanica/ml disperzija za infuziju | BiH – n/a Hrvatska – n/a |
ZU – Lijek se primjenjuje u zdravstvenoj ustanovi
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
- Libmeldy (atidarsagen autotemcel) je obogaćena populacija genetski modificiranih autolognih CD34+ stanica, koja sadrži hematopoetske matične i progenitorne stanice (engl. haematopoietic stem and progenitor cells, HSPC) transducirane ex vivo lentivirusnim vektorom koji eksprimira gen ljudske arilsulfataze A (ARSA).
- Jedna infuzijska vrećica lijeka Libmeldy specifična za bolesnika sadrži atidarsagen autotemcel u koncentraciji koja ovisi o seriji lijeka obogaćene populacije genetski modificiranih autolognih CD34+ stanica.
- Lijek se pakira u jednu ili više infuzijskih vrećica koje u cijelosti sadrže disperziju 2-10 x 106 stanica/ml obogaćene populacije vijabilnih CD34+ stanica suspendiranih u otopini za kriokonzervaciju.
- Jedna infuzijska vrećica sadrži od 10 do 20 ml lijeka Libmeldy.
- Kvantitativni podaci o lijeku, uključujući broj infuzijskih vrećica (vidjeti dio 6) koje je potrebno primijeniti, prikazani su u listu s informacijama o seriji (LIS) smještenom u poklopcu kriospremnika koji se upotrebljava za prijevoz.
- Pomoćne tvari s poznatim učinkom
- Ovaj lijek sadrži 3,5 mg natrija po ml i 55 mg dimetilsulfoksida (DMSO) po ml.
- Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
FARMACEUTSKI OBLIK
- Disperzija za infuziju.
- Bistra do blago zamućena, bezbojna do žuta ili ružičasta disperzija.
KLINIČKI PODACI
- Terapijske indikacije
- Libmeldy je indiciran za liječenje metakromatske leukodistrofije (MLD) koju karakteriziraju bialelične mutacije gena arilsulfataze A (ARSA), što dovodi do smanjenja enzimske aktivnosti ARSA:
- u djece s kasnoinfantilnim ili ranojuvenilnim oblicima, bez kliničkih manifestacija bolesti;
- u djece s ranojuvenilnim oblikom, s ranim kliničkim manifestacijama bolesti, koja još uvijek mogu samostalno hodati i prije pojave smanjenja kognitivnih sposobnosti (vidjeti dio 5.1).