Crovalimab (PiaSky®) je humanizirano monoklonsko protutijelo koje se je upravo odobreno od strane FDA za liječenje paroksizmalne noćne hemoglobinurije, a klinička ispitivanja su u toku za atipični hemolitički uremijski sindrom, lupusni nefritis i bolest srpastih stanica.
Što je paroksizmalna noćna hemoglobinurija?
Paroksizmalna noćna hemoglobinurija (PNH) je rijetka bolest koja se klinički manifestira različitim simptomima, od kojih su najčešći hemolitička anemija, hemoglobinurija i somatski simptomi uključujući umor i otežano disanje.
Koji su simptomi paroksizmalne noćne hemoglobinurije?
Sljedeći simptomi:
- Bolovi u trbuhu
- Bol u leđima
- Kod nekih ljudi mogu se stvoriti krvni ugrušci
- Tamni urin, dolazi i odlazi
- Lako stvaranje modrica ili krvarenje
- Glavobolja
- Kratkoća daha
- Slabost, umor
- Bljedilo
- Bol u prsima
- Poteškoće s gutanjem
Koji se lijekovi upotrebljavaju za liječenje PNH?
Sljedeći lijekovi:
- Inhibitori komplementa (npr. pegcetacoplan, eculizumab, ravulizumab, iptakopan, danicopan), za zaustavljanje hemolize
- Rekombinantni eritropoetin ili androgeni, za stimulaciju eritropoeze
- Antikoagulansi, za liječenje trombotičkih komplikacija
- Imunosupresivna sredstva, za stimulaciju hematopoeze u aplastičnoj fazi